فادي دلوع
أخبار الآن | واشنطن – أمريكا ( وكالات )
وافق مسؤولون طبيون في الولايات المتحدة، على أول علاج جيني في البلاد لمرض ٍ موروث، يُحسِن من رؤية المرضى المصابين بنوع نادر من العمى. ويمثل ذلك تقدما كبيرا آخر في مجال الطب الجيني الناشئ.
وتشكل هذه الموافقة لشركة سبارك ثيرابيوتيكس، تدخلا يكفل تغيير حياة مجموعة صغيرة من المرضى الذين يعانون تغيرا جينيا يدمر الرؤية، وتعطي الأمل لكثير من الناس المصابين بأمراض وراثية أخرى.
وقالت شركة الأدوية الشهيرة إنها لن تكشف عن سعر الدواء حتى الشهر المقبل، مما يؤخر الجدل حول القدرة على تحمل تكاليف العلاج الذي يتوقع محللون أنه سيتكلف مليون دولار أمريكي.
والحقن التي تسمى لوكستورنا، هي أول علاج جيني توافق عليه إدارة الغذاء والدواء، حيث يتم إعطاء الجينات التصحيحية مباشرة للمرضى. ويتداخل هذا التحول الجيني مع إنتاج إنزيم ضروري للرؤية الطبيعية.
وتمكن المرضى الذين حصلوا على العلاج من رؤية الثلوج والنجوم والقمر لأول مرة في حياتهم.
وتمثل الموافقة الأميركية المتوقعة على لوكستورنا في 12 كانون الثاني/يناير دفعة للقطاع بعد مبيعات محبطة لأول علاجين جينيين في أوروبا.
وتسعى مزيد من الشركات مثل بلوبيرد بيو وبيو مارين وسانغامو إلى العلاجات التي تعتمد على إصلاح الجينات المعيبة باستخدام فيروسات لحمل الحمض النووي إلى الخلايا.
وقال ستيفن وبستر المدير المالي لشركة سبارك الخميس إن العلاج الجيني يغير طريقة التفكير التقليدية بتقديم علاج لمرة واحدة فقط بدلا من تكرار الوصفات لسنوات، لكن الأنظمة الصحية لا تزال تكافح لتلحق بالركب.
وأضاف في مؤتمر بشأن الرعاية الصحية في لندن أن سبارك تود أن تقول "إذا نجح (العلاج) فادفعوا لنا وإذا لم ينجح فلا تدفعوا".
المزيد:
بارقة أمل: علاج جيني لنوع نادر من العمى