فادي دلوع
أخبار الآن | دبي – الإمارات العربية المتحدة – (وكالات)
أعلن باحثون أنهم اكتشفوا علاجًا فعالًا لفقر الدم المنجلي، وهو المرض المؤلم والمنهك الذي يصيب ملايين الأشخاص حول العالم.
وقد استخدم الباحثون تقنيات العلاج الجيني لإضافة جين “مصحح” لخلايا الدم الحمراء السليمة في أجسام تسعة مرضى اختبار ، واستبدال خلايا الدم الحمراء المريضة التي يسببها فقر الدم المنجلي , وتخلصهم بشكل فعال من علامات المرض.
ووصف مدير المعاهد الوطنية للصحة، فرانسيس كولينز ، أن النتائج التي توصلت إليها التجربة بالمذهلة.
هولمز هو واحد من تسعة مرضى تم اختبارهم في تجربة سريرية صغيرة في مركز المعاهد الوطنية للصحة، قد قال أنه سمع الناس يصفون هذا المرض وكأنه مناشير متسلسلة في مجرى الدم. وأضاف: “بالنسبة لي، يبدو أن جسدي يتضور جوعًا بحثًا عن الأكسجين وهو يختنق … أشعر أنني أموت”.
وقال كولينز لرويترز من مكتبه في المعاهد الوطنية للصحة في بيثيسدا بولاية ماريلاند خارج واشنطن العاصمة: “عندما تنظر إلى تعداد دمائهم ومسحات دمائهم ، يبدو أنه لم يعد لديهم دماء”.
وقال “لقد تابعنا هؤلاء المرضى لمدة عام على الأكثر ، لكن يبدو من العدل أن نقول إن هذا قد يكون علاجًا”.
مرض الخلية المنجلية هو اضطراب دموي وراثي يؤدي إلى تكوين بلورات البروتين داخل خلايا الدم الحمراء ، وتغيير شكلها من قرص مسطح إلى شكل هلالي أو منجلي يؤدي إلى انسداد الأوعية الدموية الصغيرة ويؤدي إلى نوبات رهيبة من الألم وتلف الأعضاء .
يقول كولينز إن هذا الاضطراب يأتي بشكل أساسي من “خطأ إملائي” في الجين لأحد البروتينات.
في التجربة السريرية ، تم وضع نسخة عادية من الجين مع “الإملاء الصحيح” لخلايا الدم الحمراء السليمة داخل فيروس سمح للجين الجيد بالتكاثر عدة مرات.
وأضاف كولينز أن الفيروس دخل بعد ذلك في أجساد المريض عن طريق زرع نخاع العظم.
اقرا ايضا